Roche ha anunciado que la Comisión Europea ha aprobado Hemlibra (emicizumab) como tratamiento profiláctico de rutina para prevenir episodios de sangrado en adultos y niños con hemofilia A grave (deficiencia congénita de factor VIII, FVIII <1 por ciento) sin inhibidores del factor VIII.
Asimismo, Hemlibra pueda usarse en múltiples opciones de dosificación (una vez por semana, cada dos semanas o cada cuatro semanas) para todas las personas con hemofilia A en las que esté indicado el medicamento, incluidos aquellos con inhibidores del factor VIII.
Esta aprobación se ha basado en los resultados de los estudios de referencia Haven 3 y Haven 4.
En el Haven 3 en pacientes con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII, la profilaxis con Hemlibra produjo una reducción estadÃstica y clÃnicamente significativa en el número de hemorragias tratadas en comparación con la ausencia de tratamiento profiláctico y también frente a la profilaxis con factor VIII, en una comparación intrapaciente prospectiva.
En el Haven 4, en pacientes con hemofilia A con y sin inhibidores del factor VIII, el medicamento mostró un control clÃnicamente significativo de las hemorragias cuando se administra cada 4 semanas.
“Estamos encantados de que ahora en Europa, las personas con hemofilia A grave sin inhibidores tengan también la oportunidad de beneficiarse de Hemlibra, que ha demostrado reducir significativamente las hemorragias en comparación con la ausencia de profilaxis y la profilaxis previa con factor VIII”, afirma Elena Santagostino, directora de la Unidad de Hemofilia del Centro de Hemofilia y Trombosis Angelo Bianchi Bonomi del Hospital PoliclÃnico Maggiore de Milán (Italia), “Esperamos que las tres opciones de dosis disponibles para su administración permitan a las personas con hemofilia A y a sus médicos elegir la opción que más se adapte a sus preferencias y estilo de vidaâ€.
Para, Sandra Horning,responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, “la aprobación de hoy es un momento histórico, ya que Hemlibra es la primera innovación terapéutica para personas con hemofilia A grave sin inhibidores en casi 20 años en Europa”.
Datos del desarrollo clÃnicoEn el estudio fase III Haven 3, los adultos y adolescentes de 12 años o más con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII que recibieron profilaxis con Hemlibra una vez a la semana (n=36) o cada dos semanas (n=35) experimentaron un reducción en el número de hemorragias tratadas del 96 por ciento frente a los que no recibieron profilaxis (n=18).
La compañÃa informa de que Hemlibra es el primer medicamento que reduce significativamente las hemorragias tratadas en comparación con profilaxis previa con factor VIII, el tratamiento estándar para pacientes con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII.
Asà lo demuestra una reducción estadÃsticamente significativa del 68 por ciento en el número de hemorragias tratadas en una comparación intrapaciente (n=48) en la que se analizó a personas que recibieron previamente profilaxis con factor VIII en un estudio prospectivo no intervencional y cambiaron a profilaxis con Hemlibra.
En el estudio fase III Haven 4 de un solo brazo, la profilaxis con Hemlibra cada cuatro semanas proporcionó un control clÃnicamente significativo del sangrado en adultos y adolescentes de 12 años o más con hemofilia A con inhibidores del factor VIII (n = 5) y sin inhibidores del factor VIII (n = 36).
En los datos combinados del programa fase III Haven (n=373), los efectos secundarios más comunes, que se produjeron en un 10 por ciento o más de las personas tratadas con Hemlibra, fueron reacciones en el lugar de la inyección (20 por ciento), dolor en las articulaciones (15 por ciento) y cefalea (14 por ciento).
Hemlibra ha sido aprobado como tratamiento profiláctico de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de episodios de sangrado en personas con hemofilia A con inhibidores del factor VIII en más de 50 paÃses de todo el mundo, incluido Estados Unidos en noviembre de 2017; los estados miembros de la UE en febrero de 2018, y Japón en marzo de 2018.
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